RNAi 2.0 平台
Novel Modiffiedy the
chemical properties of siRNA.
新一代化学修饰siRNA药物开发平台
RNAi 2.0 平台致力于通过化学修饰技术，显著提升 siRNA 的药物特性。修饰 RNA 化学性质主要是指通过各种化学手段对核糖核酸主要是指通过各种化学手段对核糖核酸（RNA）分子的化学结构进行改变，从而影响其功能、稳定性、与其他分子的相互作用等诸多性质。这些创新修饰技术使 RNAi 2.0 平台在 siRNA 药物开发领域具有无可比拟的优势，为解决药物稳定性、靶向性和安全性难题提供了强有力的技术支撑。
新修饰 siRNA 药物的医学应用与优势
疾病治疗的颠覆性进展
基因沉默治疗
新型修饰 siRNA 可进一步高效靶向关键致病基因（如 PCSK9、AGT 等），沉默基因表达，用于治疗心血管疾病、代谢疾病和罕见遗传病等。
增强稳定性与疗效
通过优化修饰，siRNA 在体内更耐降解、作用时间更长，且具有更低的剂量需求，大幅提升治疗效果并减少副作用。
药物研发的技术支撑
药物筛选
RNAi 2.0 平台支持化学修饰 RNA 文库的构建，通过高通量筛选识别治疗潜力巨大的分子。
优化递送系统
修饰 siRNA 更加高效结合先进的脂质纳米颗粒（LNP）或多肽载体，大幅提升递送效率和组织靶向性。
精准医学的核心推动力
新修饰 siRNA 通过整合 AI 和基因组学大数据，实现个性化设计，满足不同患者的治疗需求。
在复杂疾病（如心血管疾病和呼吸系统疾病）中，新型修饰 siRNA 药物结合高效靶点开发，加速精准医疗的实施。